W Uniwersytecie Kalifornijskim w Irvine ruszyły badania kliniczne nad przełomową terapią komórkami macierzystymi dla pacjentów z chorobą Huntingtona. To pierwsze na świecie testy kliniczne, w których wykorzystano neuralne komórki macierzyste pochodzące z komórek embrionalnych, a ich celem jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności tej nowatorskiej terapii hNSC-01.
Choroba Huntingtona to nieuleczalne schorzenie genetyczne prowadzące do stopniowego niszczenia komórek nerwowych w mózgu. Objawia się niekontrolowanymi ruchami, trudnościami w myśleniu oraz zmianami nastroju, dotykając zwykle osoby między 35. a 50. rokiem życia. Postępując przez 10-20 lat, choroba stanowi ogromne obciążenie dla rodzin i systemu opieki zdrowotnej. W Kalifornii koszty opieki nad jednym pacjentem mogą sięgać aż 25 milionów dolarów rocznie.
Projekt prowadzony przez UCI Health skupia się na precyzyjnym dostarczaniu komórek macierzystych do mózgu za pomocą nowoczesnego systemu stereotaktycznego, umożliwiającego dokładne mapowanie i nawigację w trakcie zabiegu. Jak podkreśla dr Leslie M. Thompson, badania dowodzą znaczenia interdyscyplinarnej współpracy i odwagi pacjentów.
Pierwszy pacjent poddany terapii w maju nie doznał żadnych poważnych działań niepożądanych, co potwierdza dr Ravi Rajmohan, kierujący zespołem neurologicznym. Sam zabieg trwa sześć godzin i odbywa się w znieczuleniu ogólnym. Precyzyjne wszczepianie komórek do prążkowia – struktury odpowiedzialnej za kontrolę ruchów i zachowań – ma potencjalnie zmniejszyć uciążliwe objawy choroby.
Terapia hNSC-01 bazuje na potencjale pluripotencjalnych komórek macierzystych, które oprócz ochrony istniejących komórek nerwowych mogą zastępować utracone komórki i odbudowywać uszkodzone połączenia nerwowe. Badania na zwierzętach wykazały, że komórki te mogą wydzielać neurotroficzny czynnik pochodzenia mózgowego (BDNF), ograniczając szkodliwe nagromadzenie białek.
W badaniu weźmie udział 21 pacjentów w wieku od 18 do 65 lat z wczesnym stadium choroby Huntingtona. Dwunastu z nich będzie uczestniczyć w fazie 1b, gdzie testowane będą różne dawki, pozostali w fazie 2a, rozszerzającej badanie.
Jeśli terapia okaże się skuteczna i bezpieczna, może to stanowić istotny krok naprzód w leczeniu choroby Huntingtona, a także zmniejszyć koszty opieki zdrowotnej i złagodzić ciężar ponoszony przez rodziny. Dr Rajmohan podkreśla, że te badania mogą przybliżyć przyszłość, w której dostępne będą terapie spowalniające postęp choroby.
Dodaj komentarz